Pressemitteilung: Unverständnis bei betroffenen Familien mit einer seltenen und tödlichen Erkrankung: hohe Wirksamkeit der Enzymersatztherapie bei Kinderdemenz wird angezweifelt

Berlin, 21.12.2017. Nach Beratung hat der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) heute entschieden, dass dem neuen Wirkstoff Cerliponase alfa nur ein „nicht quantifizierbarer“ Zusatznutzen attestiert wurde. Die Patientenvertretung hat hier für einen beträchtlichen Zusatznutzen votiert.

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